การศึกษาทดลองระดับโลกในระยะ 2/3 สำหรับการใช้ยา opaganib แบบให้ทางปากในการรักษาโควิด-19 ขั้นรุนแรง ซึ่งมีผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลอง 475 คน ได้ดำเนินขั้นติดตามอาการเสร็จสิ้นแล้ว
คาดว่าจะทราบผลการศึกษาที่สมบูรณ์ในอีกไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้า
Opaganib ยาเม็ดต้านไวรัสและต้านการอักเสบตัวใหม่ที่อยู่ระหว่างการศึกษาเพื่อใช้รักษาโควิด-19 แสดงประสิทธิผลในการยับยั้งสายพันธุ์เบตาและแกมมา และคาดว่าจะมีประสิทธิผลต่อสายพันธุ์ใหม่ ๆ รวมถึงเดลตาและเดลตาพลัส
RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) ("RedHill" หรือ "บริษัท") บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เฉพาะทางซึ่งเป็นผู้นำในการพัฒนายารักษาโควิด-19 แบบให้ทางปากตัวใหม่ ได้ประกาศว่าขณะนี้การศึกษาทดลอง opaganib (ABC294640) [1] ระดับโลกในระยะที่ 2/3 ในผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษาภาวะปอดอักเสบรุนแรงจากโควิด-19 (NCT04467840) จำนวน 475 คน ได้เสร็จสิ้นขั้นตอนการรักษาและติดตามผลทั้งหมดแล้ว โดยคาดว่าจะทราบผลการศึกษาที่สมบูรณ์ในอีกไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้า
Opaganib เป็นยาเม็ดตัวใหม่ที่มีฤทธิ์ต้านไวรัสควบคู่กับต้านการอักเสบและออกฤทธิ์แบบมุ่งเป้าเซลล์เจ้าบ้านซึ่งอยู่ระหว่างการพัฒนาเชิงคลินิกขั้นสูงสำหรับการรักษาโควิด-19 ขั้นรุนแรง ก่อนหน้านี้ยา Opaganib ได้แสดงความสามารถในการยับยั้งเชื้อโควิดสายพันธ์เบตา (แอฟริกาใต้) และแกมมา (บราซิล) ในการศึกษาทดลองในหลอดแก้ว จากกลไกออกฤทธิ์แบบมุ่งเป้าเซลล์เจ้าบ้านที่ไม่เหมือนยาอื่น ๆ และผลในเบื้องต้นของการศึกษานี้ เราเชื่อว่า opaganib น่าจะออกฤทธิ์แบบเดียวกันในการต้านเชื้อสายพันธุ์ใหม่ ๆ รวมทั้งเดลตาและเดลตาพลัส โดยก่อนหน้านี้ยังมีการประกาศข้อมูลเกี่ยวกับประสิทธิผลในเชิงบวกจากการศึกษาทดลองระยะที่ 2 ในสหรัฐด้วย
"ข้อมูลใหม่ ๆ บ่งชี้ว่าเชื้อกลายพันธุ์สามารถเลี่ยงประสิทธิผลของวัคซีนได้ ซึ่งนอกจากจะบั่นทอนการพยายามควบคุมโรคระบาด ยังเน้นย้ำความจำเป็นเร่งด่วนในการพัฒนาวิธีการรักษาโรคโควิด-19 ด้วยยาแบบให้ทางปากที่มีประสิทธิผลและใช้ได้ผลกับเชื้อสายพันธุ์ใหม่ ๆ ทำให้ความสำเร็จของการศึกษาทดลองนี้ยิ่งมีความสำคัญ เมื่อคำนึงว่ายานี้มีศักยภาพที่จะเป็นวิธีรักษาโควิด-19 วิธีใหม่อย่างที่ไม่เคยมีมาก่อน" ดร. นพ. Mark L. Levitt ผู้อำนวยการฝ่ายการแพทย์ของ RedHill กล่าว "ต่อไปนี้เราสามารถมุ่งเตรียมข้อมูลที่ได้เก็บ คัดกรอง และรวบรวมในฐานข้อมูลให้พร้อมสำหรับการวิเคราะห์และการรายงานหลังจากนั้น หมายความว่าอีกไม่กี่สัปดาห์เราน่าจะได้ทราบว่า เราใกล้จะได้มีวิธีการรักษาสำหรับผู้ป่วยโควิด-19 ที่ต้องเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลในรูปแบบของยาให้ทางปากที่ถือเป็นการเปลี่ยนแปลงครั้งสำคัญหรือไม่"
จุดยุติการทดลองหลักของงานวิจัยระดับโลกระยะ 2/3 นี้ ซึ่งได้รับการอนุมัติใน 10 ประเทศ คือการที่ผู้ป่วยส่วนหนึ่งสามารถหายใจอากาศในห้องปกติได้โดยไม่ต้องใช้การให้ออกซิเจนภายในวันที่ 14 งานวิจัยนี้ยังมีการวัดผลอื่น ๆ ที่สำคัญ อย่างเช่น ระยะเวลาการรักษาก่อนออกจากโรงพยาบาล การพัฒนาของอาการในเชิงคลินิกตามมาตรอันดับขององค์การอนามัยโลก (World Health Organization Ordinal Scale for Clinical Improvement) อัตราการใส่ท่อและการเสียชีวิต
การประเมินอัตราการใส่ท่อและการเสียชีวิตแบบอำพรางและผสมผสานในการศึกษาทดลองระยะ 2/3 นี้มีแนวโน้มในเชิงบวก เมื่อเทียบกับอัตราการเสียชีวิตจากการศึกษาระดับใหญ่อย่าง RECOVERY และการศึกษาอื่น ๆ ที่มีขนาดประชากรผู้ป่วยใกล้เคียงกัน [2] ยิ่งไปกว่านั้น การศึกษาทดลองนี้ยังได้รับคำแนะนำจากคณะกรรมการตรวจสอบข้อมูลและความปลอดภัยในการวิจัยอิสระ (Data and Safety Monitoring Board - DSMB) รวม 4 ครั้งให้ดำเนินการต่อ หลังจากการติดตามความปลอดภัยและการวิเคราะห์การก่อประโยชน์แบบไม่อำพราง 3 รายการ นอกจากนี้ ยังมีการสนับสนุนให้ใช้ยา opaganib ภายใต้ข้อยกเว้นสำหรับการใช้เพื่อการช่วยชีวิต (compassionate use) ในอิสราเอลและสวิตเซอร์แลนด์ด้วย
บริษัทมีการหารือกับองค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) องค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (EMA) และหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ อยู่เสมอในเรื่องแนวโน้มการได้รับการอนุมัติ โดยขั้นต่อ ๆ ไปขึ้นอยู่กับผลการศึกษา นอกจากนี้ยังมีการหารืออย่างต่อเนื่องกับผู้มีแนวโน้มเป็นคู่ค้าที่มีความสนใจในสิทธิการใช้ opaganib ในหลายประเทศ
เกี่ยวกับ Opaganib (ABC294640 [3])
opaganib สารเคมีชนิดใหม่ เป็นยายับยั้งประเภท selective inhibitor กลุ่ม sphingosine kinase 2 (SK2) แบบให้ทางปากตัวใหม่ที่มีคุณสมบัติเฉพาะตัว มีกลไกการออกฤทธิ์สองแบบคือต้านการอักเสบและต้านไวรัส ซึ่งมุ่งเป้าองค์ประกอบของเซลล์เจ้าบ้านที่มีความเกี่ยวข้องกับการเพิ่มจำนวนของไวรัส และอาจมีศักยภาพในการลดการดื้อยาจากการกลายพันธุ์ของไวรัส Opaganib ยังมีฤทธิ์ต้านมะเร็งและมีศักยภาพพุ่งเป้าไปที่อาการทางเนื้องอก ไวรัส การอักเสบ และกระเพาะและลำไส้ด้วย
Opaganib อยู่ระหว่างการประเมินในการศึกษาวิจัยระดับโลกระยะที่ 2/3 สำหรับการรักษาโรคปอดบวมจากโควิด-19 ซึ่งเสร็จสิ้นกระบวนการรักษาและติดตามผลทั้งหมดแล้ว และได้แสดงให้เห็นสัญญาณความปลอดภัยและประสิทธิภาพแล้วในข้อมูลเบื้องต้นจากการศึกษาระยะที่ 2 ในสหรัฐกับผู้ป่วย 40 ราย
Opaganib ยังได้รับสถานะ Orphan Drug จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) สำหรับการรักษามะเร็งท่อน้ำดี และอยู่ระหว่างการประเมินในการศึกษาวิจัยระยะ 2a เกี่ยวกับการรักษามะเร็งท่อน้ำดีระยะลุกลามและการศึกษาระยะที่ 2 เกี่ยวกับการรักษามะเร็งต่อมลูกหมาก
Opaganib ได้แสดงคุณสมบัติการต้านไวรัสที่แข็งแกร่งต่อ SARS-CoV-2 ซึ่งเป็นไวรัสที่ก่อให้เกิดโรคโควิด-19 ด้วยการยับยั้งการจำลองตัวเองของไวรัสอย่างสิ้นเชิงในตัวแบบทดลองของเนื้อปอดและหลอดลมของมนุษย์ นอกจากนี้ การศึกษาวิจัยในร่างกายมนุษย์ขั้นก่อนคลินิกยังบ่งชี้ว่า opaganib มีศักยภาพในการบรรเทาอาการอักเสบของปอด เช่น โรคปอดบวม และลดอัตราการเสียชีวิตจากการติดเชื้อไวรัสไข้หวัดใหญ่ (influenza) และทำให้อาการบาดเจ็บในปอดจาก Pseudomonas aeruginosa ดีขึ้นด้วยการลดระดับของ IL-6 และ TNF-alpha ในตัวอย่าง bronchoalveolar lavage fluid จากปอดและถุงลมของผู้ป่วย [4]
การศึกษายา opaganib ที่กำลังดำเนินอยู่มีการลงทะเบียนทาง www.ClinicalTrials.gov บริการเว็บไซต์ของสถาบันสุขภาพแห่งชาติสหรัฐ ซึ่งทำหน้าที่เผยแพร่ข้อมูลเกี่ยวกับโครงการศึกษาวิจัยเชิงคลินิกที่ได้รับการสนับสนุนโดยภาครัฐและเอกชน
