ยาอีลาเซสแทรนท์ หากได้รับการอนุมัติแล้ว จะเป็นยากลุ่ม SERD ชนิดรับประทานตัวแรกที่ใช้รักษาผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือแพร่กระจายชนิด ER+/HER2- ระดับ 2L และ 3L
การยื่นคำขอนี้อาศัยผลลัพธ์จากการวิจัยยาอีลาเซสแทรนท์ในโครงการ EMERALD เฟส 3 ซึ่งแสดงให้เห็นประสิทธิภาพที่มีนัยสำคัญทางสถิติเหนือการให้ยาตามมาตรฐานทั่วไป ( SOC) ในกลุ่มอาสาสมัครทั้งในกลุ่มใหญ่และกลุ่มย่อยซึ่งเป็นผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของตัวรับฮอร์โมนเอสโตรเจน 1
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐยังเรียกเก็บค่าธรรมเนียมตามกฎหมาย Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) ลงวันที่ 17 กุมภาพันธ์ 2566
เมนารินี กรุ๊ป (Menarini Group) หรือ "เมนารินี" (Menarini) บริษัทเอกชนสัญชาติอิตาลีผู้พัฒนาเภสัชภัณฑ์และระบบวินิจฉัยโรค และสเต็มไลน์ เทอร์ราพิวติกส์ (Stemline Therapeutics) หรือ "สเต็มไลน์" (Stemline) บริษัทย่อยที่เมนารินี กรุ๊ปเป็นเจ้าของ ประกาศในวันนี้ว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ได้ให้การยอมรับคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (NDA) ให้กับยาอีลาเซสแทรนท์ (elacestrant) ที่ทางบริษัทพัฒนาขึ้น โดยยาอีลาเซสแทรนท์เป็นยากลุ่ม Selective Estrogen Receptor Degrader (SERD) ที่อยู่ระหว่างการศึกษาวิจัย เพื่อใช้รักษาผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือแพร่กระจายชนิดที่มีผลบวกต่อตัวรับฮอร์โมนและผลลบต่อตัวรับเฮอร์ทู (ER+/HER2-) โดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐได้อนุมัติสถานะเร่งพิจารณา (Priority Review) และเรียกเก็บค่าธรรมเนียมตามกฎหมาย PDUFA ลงวันที่ 17 กุมภาพันธ์ 2566
FDA จะให้สถานะเร่งพิจารณาให้กับยาที่ประเมินแล้วพบว่ามีศักยภาพเพิ่มผลลัพธ์ในการรักษาได้มากกว่าการดูแลตามมาตรฐานปัจจุบัน ในแง่ความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการรักษา วินิจฉัย หรือป้องกันอาการรุนแรง โดย FDA ได้ให้สถานะ Fast Track กับยาอีลาเซสแทรนท์เมื่อปี 2561
"การที่ FDA ยอมรับคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ของเราโดยให้สถานะเร่งพิจารณา นับเป็นหมุดหมายสำคัญสำหรับทางบริษัท" เอลซิน บาร์เคอร์ เออร์กัน (Elcin Barker Ergun) ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของเมนารินี กรุ๊ป กล่าว "เราหวังที่จะทำงานร่วมกับ FDA ระหว่างที่พิจารณาการขึ้นทะเบียนยาของเรา ซึ่งอาจได้เป็นตัวเลือกใหม่ในการสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในการดูแลผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือแพร่กระจาย หลังร่างกายเกิดการต่อต้านอันเป็นผลจากการรักษาครั้งก่อนหน้า"
การยื่นขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ได้รับการสนับสนุนจากผลลัพธ์ในการวิจัยโครงการ EMERALD เฟส 3 ซึ่งบรรลุผลลัพธ์หลักทั้งสองข้อในแง่อัตราการอยู่รอดโดยโรคสงบ (PFS) ในกลุ่มอาสาสมัครโดยรวมและในกลุ่มผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของตัวรับฮอร์โมนเอสโตรเจน 1 (mESR1) เมื่อเทียบกับการใช้ยาต้านฮอร์โมนตามมาตรฐาน (SOC) โดยกลุ่มเปรียบเทียบในการทดลองครั้งนี้จะถูกผู้วิจัยเลือกให้รับยาฟูลเวสแทรนท์ (fulvestrant) หรือไม่ก็ยายับยั้งเอ็นไซม์อะโรมาเทส อัตรา PFS ณ เวลา 12 เดือนของกลุ่มที่ใช้ยาอีลาเซสแทรนท์อยู่ที่ 22.32% เมื่อเทียบกับ 9.42% กับกลุ่มที่รักษาตามมาตรฐานในกลุ่มใหญ่ และ 26.76% เทียบกับ 8.19% ในกลุ่มที่มีการกลายพันธุ์ ESR1 ข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกยังพบว่า ยาอีลาเซสแทรนท์ยังช่วยลดความเสี่ยงที่โรคจะลุกลามรุนแรงหรือถึงขั้นเสียชีวิตลงได้ถึง 30% ในผู้ป่วยกลุ่มใหญ่ และลงถึง 45% ในกลุ่มที่มีการกลายพันธุ์ ESR1 ทั้งยังแสดงให้เห็นความปลอดภัยในระดับที่ควบคุมดูแลได้
ยาอีลาเซสแทรนท์เป็นสารประกอบที่อยู่ระหว่างการศึกษาวิจัย และยังไม่ได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล โดยได้ยื่นขออนุญาตเพื่อจัดจำหน่าย (MAA) ถึงองค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (EMA) ไปเมื่อเดือนกรกฎาคม 2565 ดูข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการทดลองยาอีลาเซสแทรนท์ทางคลินิกได้ที่ www.clinicaltrials.gov
เมนารินี กรุ๊ป ได้รับอนุญาตให้ใช้สิทธิทั่วโลกสำหรับยาอีลาเซสแทรนท์เมื่อเดือนกรกฎาคม 2563 จากเรเดียส เฮลธ์ อิงค์ (Radius Health, Inc.) (NASDAQ: RDUS) ซึ่งได้ดำเนินการและดูแลการวิจัย EMERALD จนสำเร็จลุล่วง โดยทางสเต็มไลน์ได้นำข้อมูลทางบวกจากการวิจัยเฟส 3 ด้วยการสนับสนุนจากเรเดียส ไปยื่นขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (NDA) เมื่อเดือนมิถุนายน 2565 ต่อทาง FDA ปัจจุบัน เมนารินี กรุ๊ป เป็นผู้รับผิดชอบการขึ้นทะเบียน จัดจำหน่าย และพัฒนาต่อยอดยาอีลาเซสแทรนท์ทั่วโลก ส่วนสเต็มไลน์ซึ่งมีสำนักงานใหญ่อยู่ในมหานครนิวยอร์ก จะเป็นผู้จัดจำหน่ายยาอีลาเซสแทรนท์หากได้รับอนุมัติจาก FDA ทั้งนี้ สเต็มไลน์มีความมุ่งมั่นในการพลิกแนวทางรักษามะเร็งให้ผู้ป่วยโรคมะเร็ง และปัจจุบันกำลังจัดจำหน่ายเทคนิครักษาโรคแบบใหม่ที่มุ่งเป้ารักษาผู้ป่วยมะเร็งเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิด blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) ทั้งในสหรัฐและยุโรป
